早老症治療薬「ゾキンヴィ」記者説明会に参加しました。
株式会社アスカコーポレーション（本社：大阪府大阪市）は、アンジェス株式会社（本社：大阪府茨木市）が2024年5月27日(月)に発売した早老症治療薬「ゾキンヴィ」の申請資料等の翻訳を担当いたしました。
この度、ゾキンヴィの記者向け説明会に参加しましたので、本ASCA Bulletinの記事ではその様子をご紹介いたします。
アンジェス株式会社について
アンジェス株式会社は、遺伝子医薬技術を活用し、革新的な医薬品開発に取り組むバイオ製薬企業です。
ゾキンヴィとは
ゾキンヴィ（一般名：ロナファルニブ）は、HGPS及びプロセシング不全性PLの治療薬として、2020 年11月に米国食品医薬品局(FDA)、2022年7月に欧州連合、2022年8月に英国で承認されました。 ゾキンヴィは、HGPS及びプロセシング不全性PLの小児及び若年成人において、核膜の構造・機能を 損なうファルネシル化された変異タンパク質（核の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害します。ゾキンヴィは、ファースト・イン・クラスの疾患修飾剤であり、小児及び若年成人のHGPS 及びプロセッシング不全性PLにおいてその薬効が検討されました。その結果、HGPSの患者において、 ゾキンヴィは死亡率を72％減少し、平均生存期間を4.3年延長しました。多くの患者が10年以上にわたってゾキンヴィによる治療を継続しており、最も多く報告された副作用は消化器系（嘔吐、下痢、 悪心）で、そのほとんどが軽度又は中等度です。
早老症治療薬「ゾキンヴィ」発売 記者説明会
「ゾキンヴィ」発売 記者説明会では、お二人の先生とアンジェスの代表取締役社長の山田氏の講演がありました。
それぞれ概略をご紹介します。
お二人の先生からのご講演
大分大学医学部教授の井原健二先生と佐賀大学医学部教授の松尾宗明先生から、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーについて、その概要やゾキンヴィの開発経緯、今後の展望と課題について詳しい説明がありました。また、患者やその家族を取り巻く環境についても言及され、超希少疾患であり特異な外見を伴うため、個人情報保護や地域社会の支援体制構築などアドボカシー活動の重要性が強調されました。
山田英氏（アンジェス株式会社 代表取締役社長）のご講演
アンジェス株式会社 代表取締役社長の山田英氏によるご講演では、長年に渡るアンジェスの希少疾患への取り組みと、今後の展望について説明されました。
さらに、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）についても紹介されました。拡大新生児スクリーニング検査業務の受託検査数は増加しているということ、今後は更に受託先を拡大して検査対象疾患の拡大に取り組むという方針が示されました。
最後に、アンジェス株式会社の国内の事業ポートフォリオが示され、「治療法がない希少疾患に対しての治療薬の開発のみならず、「ドラッグラグ・ロス」を解消するための新薬の導入、そして「新生児の希少疾患早期発見や治療」につながる検査・診断までをカバーし、包括的医療の提供で社会課題の解決を目指す展望が語られました。
株式会社アスカコーポレーションについて
ASCA Bulletinを運営するアスカコーポレーションはAI翻訳技術を駆使し、次世代の医学・医薬に特化した翻訳・ライティングサービスを提供しています。
早老症治療薬「ゾキンヴィ」の申請資料において、ライティング及び翻訳を担当いたしました。当社独自開発の医薬特化型AI翻訳「SciLingual」を活用し、短納期・低コストでの翻訳を実現しました。
The Progeria Research Foundation
下記サイトより、早老症の患者・ご家族を支援する寄附が可能です。
ハッチンソン・ギルフォード症候群について
下記より、『プロジェリア ハンドブック：プロジェリアを持つ子どもたちの家族と医療従事者のためのガイド』をダウンロードいただけます。